Notice patient - Aldurazyme
1. Qu'est-ce qu’Aldurazyme et dans quel cas est-il utilisé
Aldurazyme est utilisé dans le traitement des patients présentant une mucopolysaccharidose de type I (MPS I). Il est administré pour traiter les manifestations non neurologiques de la maladie.
Les patients atteints de MPS I ont un niveau faible ou inexistant d’activité d’une enzyme appelée α-L-iduronidase, qui décompose spécifiquement des substances (glycosaminoglycanes) dans l’organisme. Par conséquent, ces substances ne sont pas décomposées et transformées normalement dans l’organisme. Elles s’accumulent dans de nombreux tissus de l’organisme, d’où l’apparition des symptômes de MPS I.
Aldurazyme est une enzyme artificielle appelée laronidase. Elle peut remplacer l’enzyme naturelle faisant défaut en cas de MPS I.
2. Quelles sont les informations à connaître avant d’être traité par Aldurazyme
Vous ne devez pas être traité par Aldurazyme
Si vous êtes allergique (hypersensible) à la laronidase ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés à la rubrique 6).
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin avant d’utiliser Aldurazyme.
Contactez immédiatement votre médecin si le traitement par Aldurazyme provoque :
- Des réactions allergiques, notamment anaphylactiques (réactions allergiques graves) – voir rubrique 4 « Quels sont les effets indésirables éventuels ? ». Certaines de ces réactions peuvent mettre votre vie en danger. Les symptômes peuvent comprendre une insuffisance ou détresse respiratoire (incapacité des poumons à fonctionner correctement), un stridor (bruit de respiration aiguë) et d’autres troubles causés par une obstruction des voies respiratoires, une respiration rapide, une contraction excessive des muscles des voies respiratoires causant des difficultés à respirer (bronchospasme), un manque d’oxygène dans les tissus de l’organisme (hypoxie), une pression artérielle faible, un rythme cardiaque lent ou une éruption prurigineuse (urticaire).
des réactions associées à la perfusion, c’est à dire tout effet indésirable survenant pendant la perfusion ou avant la fin de la journée de la perfusion (pour les symptômes, voir en rubrique 4 « Quels sont les effets indésirables éventuels ? »).
Si de telles réactions se produisent, la perfusion d’Aldurazyme doit être interrompue immédiatement et un traitement approprié devra être instauré par votre médecin.
Ces réactions peuvent être particulièrement sévères si vous souffrez d’une obstruction des voies aériennes supérieures préexistante liée à la MPS I.
Il se peut que vous receviez d’autres médicaments, tels que des antihistaminiques pour aider à prévenir des réactions de type allergique, des médicaments contre la fièvre (tel que le paracétamol) et/ou des corticoïdes.
Votre médecin décidera aussi si vous pouvez continuer à recevoir Aldurazyme.
Autres médicaments et Aldurazyme
Indiquez à votre médecin si vous utilisez des médicaments contenant de la chloroquine ou de la procaïne, en raison d’un risque éventuel de diminution de l’action d'Aldurazyme.
Informez votre médecin ou pharmacien si vous prenez ou avez récemment pris tout autre médicament, y compris des médicaments sans ordonnance.
Fécondité, Grossesse et allaitement
L’expérience de l’utilisation d’Aldurazyme chez la femme enceinte est insuffisante. Vous ne devez pas être traitée par Aldurazyme pendant la grossesse à moins d'une nécessité absolue.
Les informations disponibles sur la présence d'Aldurazyme dans le lait maternel sont insuffisantes.
Aucune information n'est disponible sur l'effet d'Aldurazyme sur la fécondité.
Si vous êtes enceinte, si vous pensez être enceinte ou planifiez de l’être, demandez conseil à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.
Si vous allaitez ou envisagez d’allaiter, parlez à votre médecin de l’utilisation d’Aldurazyme.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Les effets sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines n’ont pas été étudiés.
Aldurazyme contient du sodium
Ce médicament contient 30 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) par flacon. Cela équivaut à 1,5% de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de sodium pour un adulte.
3. Comment administrer Aldurazyme
Instructions pour l'utilisation - dilution et administration
La solution à diluer pour perfusion doit être diluée avant administration par voie intraveineuse (voir informations destinées aux professionnels de la santé).
L’administration d’Aldurazyme doit être effectuée dans un cadre clinique approprié disposant du matériel de réanimation nécessaire au traitement des urgences médicales.
Perfusion à domicile
Votre médecin peut envisager les perfusions d’Aldurazyme à domicile si vous tolérez bien vos perfusions. Si vous présentez un effet indésirable pendant une perfusion d’Aldurazyme, le membre du personnel de perfusion à domicile peut arrêter la perfusion et instaurer un traitement médical approprié.
Posologie
Le schéma posologique recommandé pour Aldurazyme est de 100 U/kg de poids corporel, administrées une fois par semaine par perfusion intraveineuse. La vitesse de perfusion initiale de 2 U/kg/h peut être progressivement augmentée toutes les quinze minutes, si tolérée, jusqu’à un maximum de 43 U/kg/h. Le volume total de l’administration doit être délivré en environ 3 à 4 heures.
Veillez à toujours utiliser ce médicament en respectant exactement les indications de votre médecin. Demandez à votre médecin en cas de doute.
Si vous manquez une perfusion d'Aldurazyme
Si vous manquez une perfusion d’Aldurazyme, veuillez contacter votre médecin.
Si vous recevez plus d’Aldurazyme que nécessaire
Si la dose d’Aldurazyme administrée est trop élevée ou si la perfusion est trop rapide, des effets indésirables peuvent survenir. Une perfusion trop rapide d’Aldurazyme peut provoquer des nausées, des douleurs abdominales, des maux de tête, des sensations vertigineuses et des difficultés à respirer (dyspnée). Dans de telles situations, la perfusion doit être arrêtée ou la vitesse de perfusion doit être immédiatement ralenti. Votre médecin décidera si une intervention supplémentaire est nécessaire.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez conseil à votre médecin ou à votre pharmacien.
4. Quels sont les effets indésirables éventuels
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Les effets secondaires se sont manifestés essentiellement pendant ou juste après l’administration du médicament (réactions associées à la perfusion). Si vous présentez une réaction de ce type, vous devez consulter votre médecin immédiatement. Le nombre de ces réactions diminuaient avec l'ancienneté du traitement. La majorité de ces réactions était d’intensité légère ou modérée. Toutefois, une réaction allergique systémique (réaction anaphylactique) a été observée chez des patients pendant ou jusqu'à 3 heures après une perfusion d'Aldurazyme. Certains des symptômes d’une telle réaction allergique grave mettaient en jeu le pronostic vital et incluaient des difficultés extrêmes à respirer, un gonflement de la gorge, une pression artérielle basse et un taux d'oxygène bas dans l'organisme. Quelques patients ayant des antécédents d’atteintes pulmonaires et des voies aériennes supérieures liées à une MPS I sévère ont présenté des réactions graves, notamment un bronchospasme (constriction des voies aériennes), un arrêt respiratoire et un gonflement du visage. La fréquence du bronchospasme et de l'arrêt respiratoire est indéterminée. Les réactions allergiques sévères (réactions anaphylactiques) et le gonflement du visage sont considérés comme fréquents et peuvent toucher jusqu’à 1 patient sur 10.
Les symptômes très fréquents (pouvant toucher plus de 1 patient sur 10) non graves englobent
- les céphalées,
- nausées,
- douleurs abdominales,
- éruptions cutanées,
- maladies des articulations,
- douleurs articulaires,
- douleurs du dos,
- douleurs dans les bras ou les jambes,
- bouffées congestives,
- fièvre, frissons,
- augmentation de la fréquence cardiaque,
- élévation de la pression artérielle
- réactions au niveau du site de perfusion, telles que gonflement, rougeur, accumulation de liquide, gêne, démangeaisons, pâleur de la peau, décoloration de la peau ou sensation de chaleur.
Les autres effets indésirables incluent les effets suivants :
Fréquents (peuvent toucher jusqu'à 1 patient sur 10)
- augmentation de la température du corps
- fourmillements
- sensations de vertige
- toux
- difficultés respiratoires
- vomissements
- diarrhées
- gonflement rapide sous la peau dans des zones telles que le visage, la gorge, les bras et les jambes, qui peut mettre la vie en danger si le gonflement de la gorge bloque les voies respiratoires
- urticaire
- démangeaisons
- chute des cheveux
- sueurs froides, transpiration excessive
- douleurs musculaires
- pâleur
- mains ou pieds froid(e)s
- sensations de chaleur, sensations de froid
- fatigue
- maladie de type grippal
- douleur au niveau du site de perfusion
- agitation
Fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles)
- réactions allergiques (hypersensibilité)
- rythme cardiaque anormalement ralenti
- pression artérielle augmentée ou anormalement élevée
- gonflement du larynx
- coloration bleutée de la peau (en raison de la diminution de la quantité d’oxygène dans sang)
- respiration rapide
- rougeur de la peau
- passage du produit dans les tissus environnants le site de l’injection, pouvant provoquer gonflement ou rougeur
- fuite du médicament dans les tissus environnants au site d’injection, où il peut causer des dommages
- incapacité des poumons à fonctionner correctement (insuffisance respiratoire);
- gonflement de la gorge
- bruit de respiration aiguë
- obstruction des voies respiratoires causant des difficultés à respirer
- gonflement des lèvres
- langue gonflée
- gonflement, surtout des chevilles et des pieds, en raison de la rétention de liquide
- anticorps spécifique au médicament, une protéine sanguine produite en réponse au médicament
- anticorps qui neutralisent l’effet du médicament
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre pharmacien. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. Comment conserver Aldurazyme
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N'utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette après EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
Flacons non ouverts :
A conserver au réfrigérateur (entre 2ºC et 8ºC).
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.
6. Contenu de l’emballage et autres informations
Que contient Aldurazyme
- La substance active est la laronidase. 1 ml de la solution dans le flacon contient 100 U de laronidase. Chaque flacon de 5 ml contient 500 U de laronidase.
Les autres composants sont
le chlorure de sodium, le phosphate monosodique monohydraté, le phosphate disodique heptahydraté, le polysorbate 80, l’eau pour préparations injectables.
Qu’est-ce qu’Aldurazyme et contenu de l’emballage extérieur
Aldurazyme se présente sous la forme d’un concentré soluble injectable. Il s’agit d’une solution transparente à légèrement opalescente et incolore à jaune pâle.
Boîtes de 1, 10 et 25 flacons par carton. Toutes les présentations peuvent ne pas être commercialisées.
Titulaire de l'autorisation de mise sur le marché et fabricant
Titulaire de l'autorisation de mise sur le marché
Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25,1105 BP Amsterdam, Pays-Bas.
Fabricant
Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlande
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
België/Belgique/Belgien/ Luxembourg/Luxemburg Sanofi Belgium
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00
Magyarország
SANOFI-AVENTIS Zrt. Tel: +36 1 505 0050
България
Swixx Biopharma EOOD Тел.: +359 (0)2 4942 480
Malta
Sanofi S.r.l.
Tel: +39 02 39394275
Česká republika
Sanofi s.r.o.
Tel: +420 233 086 111
Nederland
Sanofi B.V.
Tel: +31 20 245 4000
Danmark
sanofi A/S
Tlf: +45 45 16 70 00
Norge
sanofi-aventis Norge AS Tlf: + 47 67 10 71 00
Deutschland
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel: 0800 04 36 996 Tel aus dem Ausland: +49 69 305 7013
Österreich
sanofi-aventis GmbH Tel: + 43 1 80 185 - 0
Eesti
Swixx Biopharma OÜ Tel: +372 640 10 30
Polska
Sanofi Sp. z o.o.
Tel: +48 22 280 00 00
Ελλάδα
Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Τηλ: +30 210 900 1600
Portugal
Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351 21 35 89 400
España
sanofi-aventis, S.A.
Tel: +34 93 485 94 00
România
Sanofi Romania SRL Tel: +40 (0) 21 317 31 36
France
Sanofi Winthrop Industrie Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23
Slovenija
Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +386 1 235 51 00
Hrvatska
Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078 500
Slovenská republika
Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +421 2 208 33 600
Ireland
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00
Suomi/Finland
Sanofi Oy
Puh/Tel: + 358 201 200 300
Ísland
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
Sverige
Sanofi AB
Tel: +46 (0)8 634 50 00
Italia
Sanofi S.r.l
Tel : 800536389
United Kingdom sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +44 (0) 800 035 2525
Κύπρος
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741
Latvija
Swixx Biopharma SIA
Tel: +371 6 616 47 50
Lietuva
Swixx Biopharma UAB
Tel: +370 5 236 91 40
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence Européenne du Médicament : http://www.ema.europa.eu/ .Il existe aussi des liens à d’autres sites concernant les maladies rares et les médicaments orphelins.
Cette notice est disponible dans toutes les langues de l’UE/EEE sur le site internet de l’Agence européenne des médicaments.
-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Les informations suivantes sont destinées exclusivement aux professionnels de la santé :
Chaque flacon d’Aldurazyme est prévu pour un usage unique. La solution à diluer pour perfusion doit être diluée dans une solution pour perfusion de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9%), dans des conditions aseptiques. Il est recommandé d’administrer la solution diluée d’Aldurazyme à l’aide d’un dispositif de perfusion muni d’un filtre en ligne de 0,2 µm.
Du point de vue de la sécurité microbiologique, le produit doit être utilisé immédiatement. S’il n’est pas utilisé immédiatement, sa conservation ne doit pas excéder 24 heures entre 2°C et 8°C, dans la mesure où la dilution a été réalisée dans des conditions d’asepsie contrôlées et validées.
Aldurazyme ne doit pas être mélangé avec d’autres médicaments, dans la même perfusion.
Préparation de la perfusion d’Aldurazyme (Utiliser dans des conditions aseptiques)
- Déterminer le nombre de flacons à diluer sur la base du poids du patient. Retirer le nombre de flacons nécessaires du réfrigérateur environ 20 minutes à l’avance, afin qu’ils puissent atteindre la température ambiante (inférieure à 30°C).
- Avant toute dilution, inspecter visuellement chaque flacon afin de détecter toute particule ou coloration anormale. La solution transparente à légèrement opalescente et incolore à jaune pâle doit être exempte de toute particule visible. Ne pas utiliser de flacon présentant des particules ou une coloration anormale.
- Déterminer, sur la base du poids du patient, le volume total de perfusion, soit 100 ml (si le poids corporel est inférieur ou égal à 20 kg) ou 250 ml (si le poids corporel est supérieur à 20 kg) de solution intraveineuse de chlorure de sodium à 0,9%.
Prélever et éliminer le volume de solution pour perfusion de chlorure de sodium à 9 mg/ml
(0,9%) égal au volume total d’Aldurazyme à ajouter, de la poche de perfusion.
- Prélever le volume nécessaire de chaque flacon d’Aldurazyme et mélanger les volumes prélevés.
Ajouter les volumes obtenus d’Aldurazyme à la solution pour perfusion de chlorure de sodium à
9 mg/ml (0,9%).
- Mélanger doucement la solution pour perfusion.
- Avant toute utilisation, inspecter visuellement la solution afin de détecter toute particule. Seules les solutions transparentes et incolores sans particules visibles doivent être utilisées.
Tout produit non utilisé ou déchet doit être éliminé conformément à la réglementation en vigueur.