Le groupe ATC B01AX01 comprend le défibrotide, un médicament utilisé pour prévenir et traiter la thrombose veineuse. Il agit en dissolvant les caillots sanguins et en améliorant la circulation sanguine.
En France, le défibrotide est principalement utilisé dans le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) chez les patients ayant subi une greffe de moelle osseuse. La GVHD est une complication courante de la greffe de moelle osseuse qui peut causer des dommages aux organes vitaux tels que le foie, les poumons et les intestins.
Le défibrotide a été approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la GVHD chez les patients adultes et pédiatriques présentant des symptômes hépatiques ou pulmonaires sévères. Selon les statistiques disponibles, environ 50% des patients atteints de GVHD développent des symptômes hépatiques ou pulmonaires sévères.
Le défibrotide est administré par voie intraveineuse (IV) sous forme d'une perfusion continue pendant plusieurs heures. Le dosage dépend du poids corporel du patient et doit être ajusté en fonction de sa réponse au traitement.
Les effets secondaires courants du défibrotide comprennent des nausées, des vomissements, une diarrhée, une fatigue et une augmentation du risque d'hémorragie. Les patients doivent être surveillés attentivement pendant le traitement pour détecter tout signe d'effets secondaires graves tels que des saignements excessifs ou une insuffisance hépatique.
Le défibrotide ne doit pas être utilisé chez les patients présentant une hypersensibilité connue au médicament ou chez les patients atteints d'une hémorragie active. Il doit également être utilisé avec prudence chez les patients présentant un risque accru de saignement, tels que ceux prenant des anticoagulants.
En conclusion, le défibrotide est un médicament important dans le traitement de la GVHD chez les patients ayant subi une greffe de moelle osseuse. Bien qu'il puisse causer des effets secondaires indésirables, il peut aider à prévenir des complications graves et potentiellement mortelles. Les professionnels de la santé doivent être conscients des indications et des contre-indications du défibrotide pour assurer un traitement sûr et efficace pour leurs patients.