Le groupe ATC C10AX10 est composé d'un médicament appelé alipogène tiparvovec. Ce médicament est utilisé pour traiter une maladie rare appelée lipoprotéinose à déficit en APOA1 (LPLD).
En France, la LPLD touche environ 1 personne sur 1 million. Cette maladie se caractérise par une accumulation de graisses dans le sang, ce qui peut entraîner des complications graves telles que des crises de pancréatite aiguë et une augmentation du risque de maladies cardiovasculaires.
Alipogène tiparvovec est un traitement innovant qui utilise un vecteur viral pour délivrer une copie fonctionnelle du gène APOA1 aux cellules hépatiques du patient. Cela permet de restaurer la production d'apoA-I, une protéine essentielle à l'élimination des graisses dans le sang.
Le traitement consiste en une injection unique directement dans le foie du patient. Les résultats cliniques ont montré que cette thérapie génique peut réduire considérablement les taux de triglycérides dans le sang et améliorer la qualité de vie des patients atteints de LPLD.
Cependant, il convient de noter que ce traitement n'est pas sans risques et peut entraîner des effets secondaires tels que des réactions allergiques ou inflammatoires au site d'injection.
Alipogène tiparvovec est actuellement disponible en France sous forme d'un médicament nommé Glybera®. Ce médicament a été approuvé par l'Agence européenne des médicaments en 2012 et est considéré comme le premier traitement de thérapie génique approuvé en Europe.
En conclusion, le groupe ATC C10AX10 est un traitement innovant pour la lipoprotéinose à déficit en APOA1. Bien que ce traitement puisse offrir des avantages significatifs pour les patients atteints de cette maladie rare, il est important de comprendre les risques et les effets secondaires potentiels associés à cette thérapie génique.