Le groupe ATC L01XE18 comprend le ruxolitinib, un médicament utilisé pour traiter la polyglobulie de Vaquez et la myélofibrose primitive.
En France, environ 1 à 2 personnes sur 100 000 sont atteintes de polyglobulie de Vaquez, une maladie rare qui se caractérise par une production excessive de globules rouges. Le ruxolitinib agit en inhibant les enzymes JAK1 et JAK2, qui sont impliquées dans la production de globules rouges.
La myélofibrose primitive est également une maladie rare qui affecte environ 1 personne sur 100 000 en France. Elle se caractérise par une prolifération anormale des cellules souches hématopoïétiques dans la moelle osseuse, entraînant une fibrose et des troubles hématologiques. Le ruxolitinib agit en inhibant les enzymes JAK1 et JAK2, ce qui réduit l'inflammation et améliore les symptômes.
Le ruxolitinib est administré par voie orale sous forme de comprimés. La dose recommandée dépend du poids du patient et doit être ajustée en fonction des résultats des tests sanguins réguliers pour surveiller l'efficacité du traitement.
Les effets secondaires courants du ruxolitinib comprennent des maux de tête, des nausées, des vomissements, de la diarrhée et une perte d'appétit. Des effets secondaires plus graves peuvent également se produire, tels que des infections opportunistes ou une cytopenie (diminution du nombre de cellules sanguines).
Le ruxolitinib est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité au médicament ou à l'un de ses composants. Il doit être utilisé avec prudence chez les patients atteints d'une insuffisance hépatique ou rénale, ainsi que chez les femmes enceintes ou allaitantes.
En conclusion, le ruxolitinib est un médicament efficace pour traiter la polyglobulie de Vaquez et la myélofibrose primitive. Bien qu'il puisse causer des effets secondaires, il peut améliorer considérablement la qualité de vie des patients atteints de ces maladies rares. Les médecins doivent surveiller attentivement les patients sous traitement au ruxolitinib pour détecter tout effet indésirable et ajuster la dose en conséquence.