Le groupe ATC R07AX02 comprend le médicament ivacaftor, qui est utilisé pour traiter la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus. La mucoviscidose est une maladie génétique qui affecte principalement les poumons et le système digestif.
En France, environ 7 000 personnes sont atteintes de mucoviscidose, avec environ 200 nouveaux cas diagnostiqués chaque année. Cette maladie affecte principalement les enfants et les jeunes adultes.
Ivacaftor agit en augmentant la fonction des canaux ioniques CFTR dans les cellules épithéliales des poumons et du tractus gastro-intestinal. Cela permet aux fluides corporels de s'écouler plus facilement, réduisant ainsi l'accumulation de mucus dans les voies respiratoires et digestives.
Le traitement par ivacaftor a été associé à une amélioration significative de la fonction pulmonaire chez les patients atteints de mucoviscidose. Dans une étude clinique menée en France, il a été démontré que le traitement par ivacaftor pendant 24 semaines a entraîné une amélioration moyenne de la fonction pulmonaire d'environ 10%.
Ivacaftor est administré par voie orale sous forme de comprimés. La dose recommandée dépend du poids corporel du patient et doit être ajustée en fonction des résultats des tests de la fonction pulmonaire.
Comme avec tous les médicaments, ivacaftor peut causer des effets secondaires indésirables chez certains patients. Les effets secondaires courants comprennent des maux d'estomac, des nausées et des maux de tête. Dans de rares cas, ivacaftor peut causer une augmentation du taux d'enzymes hépatiques ou une réaction allergique.
Il est important que les patients prenant ivacaftor suivent les instructions de leur médecin et signalent tout effet secondaire indésirable immédiatement. Les patients doivent également être conscients des interactions médicamenteuses potentielles avec d'autres médicaments qu'ils prennent.
En conclusion, ivacaftor est un médicament important pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus en France. Il agit en augmentant la fonction des canaux ioniques CFTR dans les cellules épithéliales des poumons et du tractus gastro-intestinal, ce qui permet aux fluides corporels de s'écouler plus facilement. Bien que le traitement par ivacaftor puisse causer des effets secondaires indésirables chez certains patients, il a été démontré qu'il améliore significativement la fonction pulmonaire chez les patients atteints de mucoviscidose.