Le groupe ATC V03AC02 correspond à la défériprone, un médicament utilisé dans le traitement de la surcharge en fer chez les patients atteints de thalassémie majeure.
En France, la thalassémie majeure est une maladie génétique rare touchant environ 1 personne sur 10 000. Elle se caractérise par une production anormale d'hémoglobine, ce qui entraîne une accumulation excessive de fer dans l'organisme. Cette surcharge en fer peut causer des dommages irréversibles aux organes vitaux tels que le cœur et le foie.
La défériprone agit en se liant au fer présent dans l'organisme pour former un complexe soluble qui est ensuite éliminé par les reins. Elle permet ainsi de réduire la quantité de fer présente dans l'organisme et donc de prévenir les complications liées à la surcharge en fer.
La défériprone est administrée par voie orale sous forme de comprimés pelliculés à raison de 25 mg/kg/jour répartis en trois prises quotidiennes. Le traitement doit être suivi régulièrement afin d'évaluer son efficacité et d'ajuster la dose si nécessaire.
Les effets indésirables les plus fréquents associés à l'utilisation de la défériprone sont des troubles gastro-intestinaux tels que des nausées, des vomissements et des diarrhées. Des effets indésirables plus rares mais potentiellement graves peuvent également survenir, notamment des troubles hépatiques et rénaux ainsi que des réactions allergiques.
Il est important pour les patients traités par défériprone de respecter les consignes de leur médecin et de signaler tout effet indésirable ou toute anomalie lors des consultations de suivi. Les patients doivent également éviter la consommation d'alcool pendant le traitement, car cela peut augmenter le risque d'effets indésirables hépatiques.
En conclusion, la défériprone est un médicament efficace dans le traitement de la surcharge en fer chez les patients atteints de thalassémie majeure. Cependant, son utilisation nécessite une surveillance régulière afin d'éviter les effets indésirables potentiels. Les patients doivent être informés des risques associés à ce traitement et suivre scrupuleusement les consignes de leur médecin pour assurer une prise en charge optimale.