Le groupe ATC A16AX09 est un médicament à base de phénylbutyrate de glycérol, utilisé pour traiter les troubles métaboliques héréditaires tels que l'acidémie isovalérique et la maladie du sirop d'érable.
En France, l'acidémie isovalérique touche environ 1 naissance sur 25000, tandis que la maladie du sirop d'érable touche environ 1 naissance sur 185000. Ces maladies sont causées par une déficience enzymatique qui entraîne une accumulation de certains acides aminés dans le corps, ce qui peut causer des dommages au cerveau et à d'autres organes.
Le phénylbutyrate de glycérol agit en aidant le corps à éliminer ces acides aminés en excès. Il est administré par voie orale sous forme de capsules ou de liquide. Le dosage dépendra du poids corporel et de la gravité de la maladie.
Les effets secondaires courants incluent des nausées, des vomissements et des diarrhées. Dans certains cas, il peut également y avoir une augmentation des niveaux d'ammoniac dans le sang, ce qui peut être dangereux pour les patients atteints de troubles métaboliques.
Il est important que les patients prennent leur médicament conformément aux instructions du médecin et qu'ils soient surveillés régulièrement pour s'assurer que leur traitement est efficace et sans danger.
En conclusion, le groupe ATC A16AX09 phénylbutyrate de glycérol est un médicament important pour le traitement des troubles métaboliques héréditaires. Bien qu'il puisse causer des effets secondaires, il est essentiel pour aider les patients à éliminer les acides aminés en excès dans leur corps. Les patients doivent être surveillés de près par leur médecin pour s'assurer que leur traitement est efficace et sans danger.