Le groupe ATC A16AA05 est un médicament contenant de l'acide carglumique. Ce médicament est utilisé pour traiter les troubles métaboliques de l'ammoniémie, qui se caractérisent par une accumulation excessive d'ammoniac dans le sang.
En France, l'acide carglumique est principalement prescrit pour les patients atteints de déficit en N-acétylglutamate synthase (NAGS), une maladie génétique rare qui affecte la capacité du corps à éliminer l'ammoniac. Selon les statistiques disponibles, environ 1 personne sur 100 000 naît avec cette maladie en France.
L'acide carglumique agit en activant la production de N-acétylglutamate (NAG), un cofacteur essentiel dans le cycle de l'urée qui permet d'éliminer l'ammoniac du corps. En augmentant la production de NAG, l'acide carglumique aide à réduire le taux d'ammoniac dans le sang et à prévenir les complications potentiellement mortelles associées aux troubles métaboliques de l'ammoniémie.
Le traitement par acide carglumique doit être supervisé par un médecin spécialiste des maladies métaboliques. La posologie recommandée varie en fonction du poids corporel et de la gravité de la maladie. Les effets secondaires courants incluent des maux d'estomac, des nausées et des vomissements.
En cas d'utilisation prolongée ou à fortes doses, il peut y avoir un risque accru d'hypersensibilité ou d'allergies. Les patients doivent être surveillés régulièrement pour détecter tout signe de réaction allergique ou d'autres effets indésirables.
En conclusion, l'acide carglumique est un médicament important pour le traitement des troubles métaboliques de l'ammoniémie, en particulier chez les patients atteints de déficit en N-acétylglutamate synthase. Bien qu'il soit généralement bien toléré, il doit être utilisé avec prudence et sous la supervision d'un médecin spécialiste des maladies métaboliques.