NULIBRY 9,5 mg poudre pour solution injectable – notice, posologie, effets indésirables

1. Qu’est-ce que NULIBRY et dans quels cas est-il utilisé

Qu’est-ce que NULIBRY

NULIBRY contient la substance active fosdénoptérine.

NULIBRY est administré aux personnes atteintes de la maladie génétique du déficit en cofacteur à molybdène (MoCD) de type A. Il est administré lorsque les médecins suspectent qu’une personne pourrait présenter un MoCD de type A. Il doit être poursuivi tout au long de la vie en cas de confirmation du MoCD de type A par analyse génétique.

Qu’est-ce que le déficit en cofacteur à molybdène (MoCD) de type A :

Le MoCD de type A est une erreur innée rare des processus chimiques naturels nécessaires au bon fonctionnement de votre organisme (métabolisme). Les signes de cette maladie génétique apparaissent généralement peu après la naissance et comprennent une difficulté à se nourrir ainsi que des convulsions. Les autres signes sont une diminution de la conscience ou de la réaction à l’environnement, une augmentation des réactions de sursaut à un événement soudain et une faiblesse ou une raideur musculaire.

Le MoCD de type A résulte d’une erreur dans le gène appelé MOCS1. Cela empêche l’organisme de fabriquer une substance essentielle appelée monophosphate de pyranoptérine cyclique. Lorsque cette substance est manquante, certains composés (sulfites) formés dans l’organisme ne peuvent pas être décomposés. Ces composés sont toxiques pour le cerveau et peuvent affecter négativement ou retarder le développement d’un enfant.

Comment NULIBRY agit :

NULIBRY apporte la substance manquante dont votre organisme ou l’organisme de votre enfant a besoin pour décomposer les composés de sulfites nocifs.

2. Quelles sont les informations à connaître avant d’utiliser NULIBRY

N’utilisez jamais NULIBRY

• si vous ou votre enfant êtes allergique à la fosdénoptérine ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).

Avertissements et précautions

Adressez-vous à votre médecin ou infirmier/ère avant d’utiliser NULIBRY.

Les patients qui utilisent NULIBRY peuvent devenir sensibles à la lumière directe du soleil et à la lumière ultraviolette. Pendant le traitement par fosdénoptérine, les patients doivent éviter toute exposition à la lumière du soleil, appliquer un écran solaire et porter des vêtements protecteurs, ainsi que des lunettes de soleil lorsqu’ils sont exposés au soleil. Informez immédiatement votre médecin si vous ou votre enfant développez une éruption cutanée, une rougeur, ou des cloques sur les zones de la peau exposées au soleil ou si vous ou votre enfant ressentez une sensation de brûlure de la peau.

En raison de l’utilisation d’écrans solaires et de vêtements de protection contre le soleil, votre médecin peut prescrire de la vitamine D supplémentaire si nécessaire.

Autres médicaments et NULIBRY

Il est peu probable que NULIBRY ait une influence sur d’autres médicaments ou que d’autres médicaments aient une influence sur NULIBRY. Toutefois, informez votre médecin si votre enfant prend, a récemment pris ou pourrait prendre tout autre médicament.

NULIBRY contient du sodium

Ce médicament contient moins de 1 mmol (23 mg) de sodium par flacon, c’est-à-dire qu’il est essentiellement « sans sodium ».

3. Comment utiliser NULIBRY

Comment NULIBRY est administré

NULIBRY est injecté dans une veine au moyen d’un cathéter.

Un médecin expérimenté dans la prise en charge des erreurs innées du métabolisme instaurera et supervisera le traitement par NULIBRY.

NULIBRY peut être administré à domicile. Avant que vous ne le fassiez pour la première fois, votre médecin ou votre infirmier/ère vous formera à la manière de préparer le médicament et de vous administrer ou d’administrer à votre enfant, une dose de NULIBRY.

Veillez à toujours utiliser ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin ou infirmier/ère. Vérifiez auprès de votre médecin en cas de doute sur la manière d’utiliser NULIBRY.

Quelle quantité utiliser

La dose dépend de l’âge et du poids corporel de votre enfant. Vous devrez administrer la dose une fois par jour. Votre médecin établira la dose que vous devrez administrer.

Si vous avez utilisé plus de NULIBRY que vous n’auriez dû

Si vous pensez que vous ou votre enfant avez reçu plus de NULIBRY que prescrit, contactez immédiatement votre médecin.

Si vous oubliez d’administrer une dose de NULIBRY

Si une dose de NULIBRY est oubliée, administrez-la dès que possible. Attendez au moins 6 heures avant d’administrer la dose suivante.

4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Veuillez informer immédiatement votre médecin ou infirmier/ère si l’un des effets indésirables survient ou si vous observez un quelconque effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice.

Les effets indésirables suivants sont très fréquents et sont associés au dispositif d’injection (cathéter) et non au médicament. Ils peuvent toucher plus de 1 personne sur 10 :

• Problèmes liés au cathéter, tels que douleur, écoulement, rougeur ou inflammation

Complications liées au cathéter

Vous ou votre enfant porterez un dispositif d’injection (dispositif de type cathéter). Il est utilisé pour injecter des médicaments dans votre sang ou le sang de votre enfant. Vous ou votre enfant pouvez développer des complications liées au cathéter. Veuillez suivre les instructions de votre médecin ou de votre infirmier/ère pour prendre soin de ce dispositif avant et après avoir administré une dose de NULIBRY.

Déclaration des effets indésirables

Si vous observez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer directement les effets indésirables via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

5. Comment conserver NULIBRY

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur la boîte et l’étiquette du flacon après EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

Flacon non ouvert

À conserver au congélateur entre -25 °C et -10 °C.

Conserver le flacon dans l’emballage extérieur à l’abri de la lumière.

Conservation de NULIBRY reconstitué (mélangé)

NULIBRY reconstitué peut être conservé à température ambiante (15 °C à 25 °C) ou au réfrigérateur (2 °C à 8 °C) pendant 4 heures au maximum, y compris la durée nécessaire pour l’administration de NULIBRY.

Si NULIBRY reconstitué est réfrigéré, laissez-le atteindre la température ambiante (en faisant rouler doucement chaque flacon entre les mains pendant 3 à 5 minutes (ne pas agiter) ou en le laissant à température ambiante pendant environ 30 minutes) avant d’administrer NULIBRY.

• Ne pas chauffer.
• Ne pas congeler NULIBRY après reconstitution.
• Ne pas secouer.

La solution reconstituée doit être une solution limpide et incolore à jaune pâle. N’utilisez pas ce médicament si vous remarquez des particules ou si la solution a changé de couleur.

Ne jetez aucun médicament ou déchet, y compris le matériel utilisé pour la reconstitution et l’administration, au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.

6. Contenu de l’emballage et autres informations

Ce que contient NULIBRY

• La substance active est la fosdénoptérine 9,5 mg. Chaque flacon contient du bromhydrate de fosdénoptérine dihydraté équivalent à 9,5 mg de fosdénoptérine.
• Les autres ingrédients sont : acide ascorbique (E300), mannitol (E421), saccharose, acide chlorhydrique (E507), hydroxyde de sodium (E524) (voir section 2 « NULIBRY contient du sodium »).

Comment se présente NULIBRY et contenu de l’emballage extérieur

NULIBRY est une poudre pour solution injectable de couleur blanche à jaune pâle (poudre pour injection).

Chaque boîte contient un flacon.

Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché

Integral Pharma Solutions EU Limited

1 Windmill Lane

Dublin 2

D02 F206

Irlande

Fabricant

Sciensus International B.V.

Bijsterhuizen 3142

6604 LV Wijchen,

Les Pays-Bas

La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est

Une autorisation de mise sur le marché « sous circonstances exceptionnelles » a été délivrée pour ce médicament. Cela signifie qu’en raison de la rareté de cette maladie, il est impossible d’obtenir des informations complètes sur ce médicament.

L’Agence européenne du médicament réévaluera chaque année toute nouvelle information sur ce médicament, et, si nécessaire, cette notice sera mise à jour.

Autres sources d’informations

Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence européenne des médicaments : http://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites concernant les maladies rares et leur traitement.

Cette notice est disponible dans toutes les langues de l’UE/EEE sur le site internet de l’Agence européenne des médicaments.

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Les informations suivantes sont destinées à la préparation et à l’administration de NULIBRY :

Mode d’emploi concernant la préparation et l’administration de NULIBRY

Lisez ce mode d’emploi avant de reconstituer (mélanger) et d’administrer une dose de NULIBRY pour la première fois et chaque fois que vous recevez un réapprovisionnement de NULIBRY. Ces informations ne remplacent pas une consultation avec votre médecin, au cours de laquelle vous pourrez discuter de la maladie ou du traitement de votre enfant. Consultez toujours votre médecin en cas de doute.

Avant de le faire pour la première fois, votre médecin doit vous montrer la bonne façon de préparer et d’administrer la dose prescrite de NULIBRY à votre enfant.

NULIBRY est administré dans la veine de votre enfant (par voie intraveineuse), par l’intermédiaire d’un dispositif de type cathéter, qui est mis en place par votre médecin ou infirmier/ère. Veuillez toujours suivre les instructions spécifiques données par votre médecin ou infirmier/ère.

Informations importantes que vous devez connaître avant la préparation et l’administration de NULIBRY :

• La dose de NULIBRY de votre enfant est basée sur son âge et son poids corporel. Votre médecin ou infirmier/ère établira la quantité de NULIBRY nécessaire pour chaque dose de votre enfant. La quantité de NULIBRY nécessaire pour chaque dose ainsi que le nombre de flacons requis pour préparer chaque dose peut varier à chaque visite chez votre médecin. La dose sera mesurée sous forme de nombre de millilitres (mL) de solution devant être administrés.

• Si vous ou le soignant de votre enfant administrez NULIBRY à domicile, votre médecin ou infirmier/ère suggérera de tenir un journal de perfusion, comprenant au minimum :

  • la date de chaque dose de NULIBRY
  • le nombre de flacons utilisés pour préparer chaque dose
  • le numéro de lot de chaque flacon de NULIBRY utilisé
  • la quantité totale (nombre de mL) de NULIBRY qui a été administrée
  • l’heure du début et l’heure de fin de l’administration
  • un endroit où indiquer les événements indésirables, les erreurs de médicaments et les complications lors de l’administration

Veillez à garder ces informations à jour lorsque la dose change. Apportez votre journal de perfusion à chaque visite de suivi avec votre médecin. Veillez à ce que votre médecin ou pharmacien remplisse les informations suivantes sur votre journal de perfusion :

• la dose de NULIBRY de votre enfant en millilitres (mL)
• le nombre de flacons nécessaires pour préparer chaque dose

• NULIBRY se présente sous forme d’une poudre dans un flacon. Chaque flacon de NULIBRY doit être préparé avec 5 mL d’eau stérile pour injection afin de dissoudre la poudre et d’obtenir une solution avant utilisation.

  Ne préparez pas la solution avec autre chose que de l’eau stérile pour injections.

NULIBRY doit être administré dans les 4 heures suivant la préparation de la solution. Vous pouvez garder la solution de NULIBRY préparée à température ambiante ou au réfrigérateur, pendant une durée maximale de 4 heures, y compris la durée nécessaire pour administrer la dose. Si vous n’administrez pas la dose préparée de NULIBRY dans les 4 heures, la totalité de la solution préparée doit être jetée. Voir section 5 de la notice « Comment conserver NULIBRY ».

Préparation de l’administration de NULIBRY

Étape 1 : réunissez le matériel nécessaire

• Utilisez une surface de travail propre et plane.

• Retirez du congélateur le nombre adéquat de flacons de

  NULIBRY nécessaires pour préparer la dose prescrite à votre

  enfant. Vous pouvez avoir besoin de plus de 1 flacon pour

  préparer la quantité totale nécessaire pour 1 dose. Laissez les

  flacons de NULIBRY atteindre la température ambiante. Pour

  cela, vous pouvez faire rouler chaque flacon doucement entre vos mains pendant 3 à 5 minutes comme illustré ou laisser les flacons reposer à température ambiante pendant environ 30 minutes.

• Rassemblez les fournitures nécessaires pour préparer et administrer une dose de NULIBRY :

  • 1 flacon d’eau stérile pour injection pour chaque flacon de

    NULIBRY nécessaire pour 1 dose.

    • Vérifiez la date de péremption sur le flacon de

      NULIBRY. N’utilisez pas le flacon si la date de péremption est dépassée.

    • N’utilisez pas le flacon si l’opercule amovible du flacon est brisé ou absent.

  • 1 seringue stérile de 5 mL pour chaque flacon de

    NULIBRY nécessaire pour 1 dose pour préparer NULIBRY avec de l’eau stérile pour injection

  • une deuxième seringue stérile suffisamment grande pour contenir la quantité totale de NULIBRY nécessaire pour une dose. Votre médecin, infirmier/ère ou pharmacien doit vous indiquer la taille et le type de seringue à utiliser.
  • aiguilles stériles (calibre 18 recommandé)
  • lingettes imprégnées d’alcool
  • gants, si votre médecin ou infirmier/ère vous a demandé de porter des gants lors de la préparation et de l’administration de NULIBRY
  • 1 kit d’administration par voie intraveineuse comprend une tubulure particulière [tubulure sans phtalate de di(2-éthylhexyle) (DEHP) avec un filtre de 0,2 micron]

  • 1 pompe à perfusion utilisée pour administrer la dose de

    NULIBRY conformément aux instructions de votre médecin

  • autres matériels, si votre médecin recommande

    d’entretenir correctement le dispositif de type cathéter intraveineux de votre enfant avant et après l’administration d’une dose de NULIBRY

  • tout autre matériel fourni par votre pharmacien afin d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus ; ces mesures contribueront à protéger l’environnement

Étape 2 : lavez-vous les mains

• Lavez-vous correctement les mains à l’eau et au savon. Utilisez une serviette propre pour sécher vos mains ou laissez-les sécher à l’air.
• S’il vous a été demandé de porter des gants pour préparer et administrer NULIBRY, enfilez-les

maintenant.

Étape 5 : remplissez la seringue d’eau stérile pour injection

• Retirez le capuchon de l’aiguille en tirant dessus bien droit.

  Ne touchez pas l’aiguille et ne laissez pas l’aiguille entrer en contact avec une surface.

• Tenez le corps de la seringue d’une main. À l’aide de l’autre main, tirez le piston de la seringue jusqu’à ce que le haut du piston atteigne la ligne de 5 mL sur la seringue.
• Tenez le flacon d’eau stérile pour injection fermement sur votre surface de travail et insérez l’aiguille dans le centre du bouchon du flacon.
• Retournez lentement le flacon à l’envers. Vérifiez que l’extrémité de l’aiguille ne se trouve pas dans l’eau. Puis, poussez sur le piston afin d’expulser tout l’air de la seringue dans le flacon.
• Ensuite, déplacez l’aiguille de sorte que l’extrémité se trouve dans l’eau. Tirez lentement sur le piston de la seringue afin de remplir la seringue avec 5 mL d’eau stérile pour injection.
• Tapotez la seringue avec les doigts jusqu’à ce que les bulles d’air remontent vers le haut de la seringue puis poussez doucement sur le piston pour expulser l’air de la seringue.

• Après avoir éliminé les bulles d’air, vérifiez la seringue pour vous assurer que 5 mL de solution se trouvent bien dans la seringue avant de retirer l’aiguille du flacon. Continuez à aspirer le liquide pour atteindre 5 mL. N’utilisez pas moins de 5 mL.

Étape 6 : reconstituez NULIBRY

• Retirez l’opercule du flacon de NULIBRY.
• Essuyez le bouchon en caoutchouc du flacon de NULIBRY avec une nouvelle lingette imprégnée d’alcool.
• Tenez fermement le flacon de NULIBRY sur votre surface de travail. Prenez la seringue contenant l’eau stérile pour injection et insérez lentement l’aiguille dans le centre du bouchon du flacon.
• Poussez lentement et entièrement sur le piston pour déplacer l’eau stérile pour injection dans le flacon. Retirez ensuite délicatement l’aiguille du flacon. Jetez l’aiguille et la seringue usagées immédiatement conformément aux instructions de votre pharmacien, afin que personne ne soit blessé. N’essayez pas de remettre le capuchon sur l’aiguille. Voir section 5 « Comment conserver NULIBRY ».

• Agitez délicatement le flacon de manière continue jusqu’à ce

  que la poudre soit complètement dissoute. Ne secouez pas le flacon.

• Répétez les étapes 4 à 6 si plus de 1 flacon de NULIBRY est nécessaire pour préparer la dose de NULIBRY prescrite à votre enfant.
• Utilisez une nouvelle seringue de 5 mL et une nouvelle aiguille pour chaque flacon de NULIBRY.

Remarque : une fois préparée, la solution de NULIBRY doit être limpide et incolore à jaune pâle.

• N’utilisez pas la solution si elle a changé de couleur, si elle est trouble ou si elle contient des particules. Si la solution a changé de couleur, si elle est trouble ou si elle contient des particules :

  • Ne jetez pas le flacon car le pharmacien peut vous demander de le restituer.
  • Informez votre pharmacien et demandez un flacon de remplacement. Étape 7 : préparez une seringue avec la dose prescrite de

NULIBRY

• Si vous avez conservé la solution de NULIBRY préparée

  dans le réfrigérateur, retirez les flacons de solution de

  NULIBRY préparée du réfrigérateur et laissez-les atteindre la température ambiante. Pour cela, vous pouvez faire rouler chaque flacon doucement entre vos mains pendant 3 à

  5 minutes comme illustré (ne pas agiter) ou laisser les flacons reposer à température ambiante pendant environ 30 minutes.

• Ouvrez le sachet contenant une nouvelle aiguille stérile. Ne

  retirez pas encore le capuchon de l’aiguille.

• Ouvrez le sachet contenant une seringue stérile jetable

  suffisamment grande pour contenir le volume total de

  NULIBRY nécessaire pour une dose. Fixez l’aiguille à l’extrémité de la seringue en adoptant un mouvement de vissage. Ne retirez pas encore le capuchon de l’aiguille.

• Essuyez avec une nouvelle lingette imprégnée d’alcool le

  bouchon de chaque flacon de NULIBRY préparé.

• Retirez le capuchon de l’aiguille en tirant dessus bien droit.

  Ne touchez pas l’aiguille et ne laissez pas l’aiguille entrer en contact avec une surface.

• Tenez la seringue d’une main. Insérez l’aiguille dans le centre du bouchon du flacon de NULIBRY puis retournez lentement le flacon à l’envers.

• Ensuite, déplacez l’aiguille de sorte que l’extrémité se trouve

  dans la solution de NULIBRY. Tirez doucement sur le piston de la seringue pour remplir la seringue avec la quantité de

  solution de NULIBRY en mL pour la dose prescrite à votre enfant.

• Éliminez les bulles d’air de la seringue. Tapotez sur le corps de la seringue afin que toutes les bulles remontent vers le haut du flacon. Poussez sur le piston afin d’expulser les bulles d’air dans le flacon. Vérifiez que la quantité exacte de solution de NULIBRY a été prélevée dans la seringue. Si nécessaire, tirez légèrement sur le piston jusqu’à ce que la quantité prescrite de solution de NULIBRY se trouve dans la seringue.

Suivez les étapes ci-dessous si plus de 1 flacon de NULIBRY est nécessaire pour constituer la quantité totale de solution nécessaire pour 1 dose quotidienne.

• Retirez l’aiguille et la seringue du premier flacon de

  NULIBRY. Tenez la seringue d’une main. Insérez l’aiguille dans le centre du flacon suivant de NULIBRY puis retournez lentement le flacon à l’envers.

• Ensuite, déplacez l’aiguille de sorte que l’extrémité se trouve dans la solution de NULIBRY. Tirez doucement sur le piston de la seringue pour remplir la seringue avec la quantité de solution de NULIBRY en mL pour la dose prescrite à votre enfant.
• Éliminez les bulles d’air de la seringue. Tapotez sur le corps de la seringue afin que toutes les bulles remontent vers le haut du flacon. Poussez sur le piston afin d’expulser les bulles d’air dans le flacon. Puis vérifiez que la quantité prescrite de solution de NULIBRY a été prélevée dans la seringue. Si nécessaire, tirez légèrement sur le piston jusqu’à ce que la quantité totale prescrite de solution de NULIBRY se trouve dans la seringue.
• Répétez cette étape si d’autres flacons de NULIBRY sont nécessaires pour constituer la dose de votre enfant.
• Lorsque l’aiguille est retirée du dernier flacon de NULIBRY, la totalité de la dose préparée de NULIBRY se trouve dans 1 seringue.

• Remettez le capuchon de l’aiguille en place avant de retirer

  l’aiguille de la seringue en plaçant le capuchon sur une

  surface plane et en faisant glisser l’aiguille dans le capuchon

  comme illustré. D’une main, tenez la seringue et utilisez

  l’aiguille pour « ramasser » le capuchon. Lorsque le capuchon se trouve sur l’aiguille, utilisez l’autre main pour fixer le

  capuchon sur l’embase de l’aiguille.

• Retirez l’aiguille couverte de l’extrémité de la seringue en

  adoptant un mouvement de vissage dans le sens de la flèche

  comme illustré.

  Ne touchez pas l’extrémité de la seringue après avoir retiré

  l’aiguille.

• Jetez l’aiguille de manière appropriée. Voir section 5

  « Comment conserver NULIBRY »

• Jetez le ou les flacons de NULIBRY usagés après utilisation,

  même s’il reste du médicament dans le flacon conformément

  aux instructions de votre pharmacien. Ne les jetez pas dans

  les déchets domestiques.

• La dose de NULIBRY est désormais prête à être administrée

  à votre enfant.

Étape 8 : administrez une dose de NULIBRY

• NULIBRY est administré dans la veine de votre enfant (par voie intraveineuse) par l’intermédiaire d’un dispositif de type cathéter mis en place par votre médecin.
• Lorsque NULIBRY est administré via une pompe à perfusion, perfusez NULIBRY à un débit de

1,5 mL par minute.