Notice patient - Opfolda
1. Qu’est-ce qu’Opfolda et dans quel cas est-il utilisé
Qu’est-ce qu’Opfolda
Opfolda est un médicament utilisé dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe chez l’adulte. Il contient la substance active miglustat.
Dans quel cas est-il utilisé
Opfolda est toujours utilisé avec un autre médicament appelé « cipaglucosidase alfa », une thérapie enzymatique substitutive (TES). Il est donc très important que vous lisiez également la notice de la cipaglucosidase alfa.
Si vous avez d’autres questions sur ce médicament, interrogez votre médecin ou votre pharmacien.
Comment agit Opfolda
Chez les patients atteints de la maladie de Pompe, les niveaux de l’enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) sont faibles. Cette enzyme aide à contrôler les niveaux de glycogène (un type de glucides) dans l’organisme.
Dans la maladie de Pompe, des taux élevés de glycogène s’accumule dans les muscles du corps. Cette accumulation empêche certains muscles de fonctionner correctement : il s’agit par exemple de ceux qui vous aident à marcher, des muscles situés sous les poumons qui vous aident à respirer et du muscle cardiaque.
Opfolda se lie à la cipaglucosidase alfa pendant le traitement. Cela rend la forme de la cipaglucosidase alfa plus stable, de sorte qu’elle peut être plus facilement absorbée à partir du sang par les cellules musculaires affectées par la maladie de Pompe. Lorsqu’elle se trouve dans les cellules, la cipaglucosidase alfa agit de la même façon que la GAA pour aider à décomposer le glycogène et à contrôler son taux.
2. Quelles sont les informations à connaître avant de prendre Opfolda
Ne prenez jamais Opfolda
si vous êtes allergique au miglustat ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament
(mentionnés dans la rubrique 6).
- Si vous êtes allergique à la cipaglucosidase alfa.
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin, pharmacien ou infirmier/ère avant de prendre Opfolda.
Faites attention aux effets indésirables graves
Opfolda étant utilisé en association avec la cipaglucosidase alfa, une thérapie enzymatique substitutive (TES), vous devez également lire la notice de la cipaglucosidase alfa. Ces médicaments peuvent provoquer certains effets indésirables que vous devez immédiatement signaler à votre médecin. Ces effets comprennent les réactions allergiques. Les signes de réactions allergiques sont mentionnés dans la rubrique 4 « Réactions allergiques ». Celles-ci peuvent être sévères et peuvent survenir lorsque vous recevez le médicament ou dans les heures qui suivent.
Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/ère si vous présentez des réactions à la perfusion ou des réactions allergiques, ou si vous pensez que vous pourriez en présenter. Informez votre médecin ou infirmier/infirmière si vous avez déjà eu de telles réactions avec une autre TES avant de recevoir Opfolda.
Enfants et adolescents
Ce médicament ne doit pas être administré aux patients âgés de moins de 18 ans. En effet, les effets d’Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa ne sont pas connus dans cette tranche d’âge.
Autres médicaments et Opfolda
Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament. Cela inclut les médicaments obtenus sans ordonnance, y compris les médicaments à base de plantes.
Grossesse et allaitement
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil immédiatement à votre médecin ou pharmacien avant de prendre ce médicament.
Il n’y a pas d’expérience avec l’utilisation d’Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa pendant la grossesse. Votre médecin discutera avec vous des risques et des bénéfices liés à la prise de ces médicaments.
Vous ne devez pas prendre Opfolda et/ou recevoir de cipaglucosidase alfa si vous êtes enceinte.
N’oubliez pas d’informer immédiatement votre médecin si vous débutez une grossesse, si vous pensez être enceinte ou si vous prévoyez de débuter une grossesse. Il peut y avoir des risques pour l’enfant à naître.
- Opfolda en association avec la cipaglucosidase alfa ne doit pas être administré aux femmes qui allaitent. Une décision devra être prise soit d’arrêter le traitement, soit d’arrêter l’allaitement.
Contraception et fertilité
Les patientes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes de contraception efficaces pendant l’utilisation de ces médicaments et pendant 4 semaines après l’arrêt des deux médicaments.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
Opfolda n’a aucun effet ou un effet négligeable sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines. Vous devez également lire la notice de la cipaglucosidase alfa, car ce médicament peut avoir des effets.
3. Comment prendre Opfolda
Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin. Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien en cas de doute sur la manière d’utiliser ce médicament.
Quelle quantité d’Opfolda prendre
- Opfolda (miglustat) gélules doit être utilisé avec la cipaglucosidase alfa. Voir également la notice de la cipaglucosidase alfa.
- Si vous pesez 50 kg ou plus, la dose recommandée est de 4 gélules contenant chacune 65 mg de miglustat.
- Si vous pesez entre 40 kg et 50 kg, la dose recommandée est de 3 gélules.
À quelle fréquence prendre Opfolda
- Vous recevrez Opfolda et la cipaglucosidase alfa une fois toutes les deux semaines. Les deux médicaments sont utilisés le même jour.
- Prenez les deux médicaments en suivant exactement les instructions de votre médecin, voir figure 1, afin que votre traitement soit aussi efficace que possible.
Opfolda avec des aliments
Vous devez prendre Opfolda par voie orale à jeun.
- Jeûnez pendant 2 heures avant et 2 heures après la prise de ce médicament.
- Pendant cette période de jeûne de 4 heures, il est possible de consommer de l’eau, du lait de vache sans gras (écrémé), du thé ou du café. Ne consommez pas de crème, de lait de vache entier/demi-écrémé, de laits végétaux, de sucre ou d’édulcorants. Vous pouvez ajouter du lait de vache sans gras (écrémé) à votre thé ou café.
- Deux heures après la prise d’Opfolda, vous pouvez recommencer à manger et à boire normalement.
Figure 1. Calendrier de dosage
* Miglustat 65 mg, gélules doit être pris environ 1 heure avant et pas plus de 3 heures avant le début de la perfusion de cipaglucosidase alfa.
Passage d’une thérapie enzymatique substitutive (TES) à une autre
Si vous êtes actuellement traité(e) par une autre TES :
- Votre médecin vous dira quand arrêter l’autre TES avant de commencer à prendre Opfolda.
- Avertissez votre médecin lorsque vous avez terminé votre dernière dose.
Si vous avez pris plus d’Opfolda que vous n’auriez dû
Informez immédiatement votre médecin ou rendez-vous à l’hôpital si vous avez accidentellement pris plus de gélules que prescrit. Vous pourriez présenter un risque accru d’effets indésirables avec ce médicament (voir rubrique 4). Votre médecin vous fournira des soins de soutien appropriés.
Si vous oubliez de prendre Opfolda
Si vous oubliez de prendre une dose d’Opfolda, veuillez en parler à votre médecin ou à votre infirmier/ère. Contactez immédiatement votre médecin ou votre infirmier/ère pour reprogrammer la prise de miglustat en association avec la cipaglucosidase alfa dès que possible.
Si vous arrêtez de prendre Opfolda
Parlez à votre médecin si vous souhaitez arrêter le traitement par Opfolda. Les symptômes de votre maladie pourraient s’aggraver si vous arrêtez le traitement.
4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Opfolda étant utilisé en association avec la cipaglucosidase alfa, des effets indésirables peuvent être causés par l’un ou l’autre de ces médicaments.
Les effets indésirables suivants peuvent survenir :
Réactions allergiques
Les réactions allergiques peuvent inclure des symptômes tels que des éruptions cutanées à tout endroit du corps, un gonflement des yeux, des difficultés respiratoires prolongées, de la toux, un gonflement des lèvres, de la langue ou de la gorge, des démangeaisons cutanées et de l’urticaire.
Informez immédiatement un médecin ou un(e) infirmier/ère si vous présentez des réactions allergiques ou pensez que vous pourriez en présenter. Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous avez déjà présenté de telles réactions.
Très fréquent (peut affecter plus de 1 personne sur 10)
- Maux de tête
Fréquent (peut affecter jusqu’à 1 personne sur 10)
- Réaction allergique grave mettant en péril le pronostic vital (réaction anaphylactique)
- Tremblements
- Troubles du goût
- Sensation d’engourdissement, de picotements et de fourmillements (paresthésie)
- Rythme cardiaque rapide
- Tension artérielle basse
- Essoufflement
- Diarrhée
- Sensation de malaise (nausées)
- Douleurs à l’estomac
- Gaz
- Ballonnements
- Vomissements
- Constipation
- Urticaire
- Éruption cutanée
- Démangeaisons cutanées
- Transpiration excessive
- Contractions douloureuses,
- Douleurs musculaires
- Faiblesse musculaire
- Douleurs articulaires
- Fatigue
- Fièvre
- Frissons
- Gonflement des mains, des pieds, des chevilles, des jambes
- Augmentation de la tension artérielle
Peu fréquent (peut affecter jusqu’à 1 personne sur 100)
- Réactions allergiques
- Manque d’équilibre ou de maintien de l’équilibre
- Migraine
- Pâleur inhabituelle de la peau
- Asthme
- Maux d’estomac
- Contractions douloureuses de l’œsophage
- Douleur dans la bouche
- Altération de la couleur de la peau
- Douleur dans la zone entre la hanche et les côtes
- Fatigue musculaire
- Raideur musculaire
- Faiblesse
- Douleur au niveau de la joue, des gencives, des lèvres, du menton
- Sensation de nervosité
- Douleur dans la poitrine
Déclaration des effets secondaires
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin, votre pharmacien ou votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. Comment conserver Opfolda
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur le flacon et la boîte après les lettres « EXP ». La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
Ce médicament ne nécessite pas de précautions particulières de conservation.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.
6. Contenu de l’emballage et autres informations
Ce que contient Opfolda
- La substance active est le miglustat. Chaque gélule contient 65 mg de miglustat.
- Les autres composants sont :
Contenu des gélules
Amidon prégélatinisé (maïs)
Stéarate de magnésium (E470b)
Cellulose microcristalline (E460i)
Sucralose (E955)
Dioxyde de silicium colloïdal
Enveloppe des gélules
Gélatine
Dioxyde de titane (E171)
Oxyde de fer noir (E172)
Encre de marquage comestible
Oxyde de fer noir (E172)
Hydroxyde de potassium (E525)
Propylène glycol (E1520)
Solution d’ammoniaque forte (E527)
Laque (E904)
Comment se présente Opfolda et contenu de l’emballage extérieur
Bouteilles de 4 et 24 gélules.
Toutes les présentations peuvent ne pas être commercialisées.
Gélule de taille 2 avec capuchon opaque gris et corps opaque blanc avec « AT2221 » imprimé en noir sur le corps, contenant de la poudre blanche à blanc cassé.
Titulaire de l’Autorisation de mise sur le marché
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublin
D15 AKK1, Irlande
Tél : +353 (0) 1 588 0836
Fax : +353 (0) 1 588 6851
E-mail : info@amicusrx.co.uk
Fabricant
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V. Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Pays-Bas
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
België/Belgique/Belgien
Amicus Therapeutics Europe Limited
Tél/Tel : (+32) 0800 89172
Lietuva
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El. paštas: MedInfo@amicusrx.com
България
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Luxembourg/Luxemburg
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Česká republika
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Danmark
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Malta
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Ελλάδα
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Irlande
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Ísland
Amicus Therapeutics Europe Limited Sími: (+354) 800 7634
Netfang: MedInfo@amicusrx.com
Slovenská republika
Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+421) 0800 002 437
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Suomi/Finland
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United Kingdom (Northern Ireland)
Amicus Therapeutics, UK Limited Tel: (+44) 08 0823 46864
E-mail : MedInfo@amicusrx.com
La dernière date à laquelle cette notice a été révisée est
Autres sources d’informations
Des informations détaillées sur ce médicament sont disponibles sur le site internet de l’Agence européenne des médicaments : http://www.ema.europa.eu. Il existe aussi des liens vers d’autres sites concernant les maladies rares et leur traitement.